药物研发流程面面观2019 年 5 月，一款名为 Zolgensma 的药物的上市吸引了全世界的目光。Zolgensma 由药企巨头诺华制药研发生产，用来治疗罕见病「脊髓性萎缩症」。诺华给这款药的定价是 212 万美金。考虑到它的给药方式是静脉注射，并且一次性注射完成，这种推一下针头，便「烧掉」了二百多万美金的神奇治疗法，让既不了解这种疾病，也不了解制药行业规则的公众一片哗然。有人说这样的定价「简直是荒谬至极」，专业的医学报道却强调它「性价比极高」。随着这支天价药在人群中引起热议，我们不禁疑惑：一款新药的定价原理是什么？常被影视剧提及的监管机构参与到了药物生产的哪些环节中？被传言的天价制药成本，钱到底都花在哪儿了？这本名为《一颗小药丸》的书对我们的这些疑问一一作了阐释。作者 @痕量 Brant 从对 Zolgensma 价格的追问开始，向我们揭示了一款新药从实验室的诞生，到完成临床三期试验，到最终上市的每个环节。读完后，我们还将收获诸多药史秘闻：八十年代 FDA 的腐败丑闻， 印度仿制药产业的兴盛之源，大魔王「沙利度胺」的上市和撤回，「伟哥」万艾可的诞生竟是源于另外一款药物的临床试验副作用……总之，一颗小药丸的诞生之路可谓险象环生。最初诞生于实验室的药物试验品，最终仅有不足 10 % 的面市概率。如果我们悉心了解这个过程，会懂得挽救生命绝非易事。而尊重生命的另一种体现，或许是对那些百折不挠的研发斗士们，再多一些敬意。目录「一小时」电子书出版序第一章 史上最贵药物:售价 212 万美元的 Zolgensma 1.1 史上最贵的药——Zolgensma 1.2 孤儿病与孤儿药 1.3 浅谈药物定价 第二章 药物研发几步走 2.1 药物在临床试验阶段前，需要准备些什么？ 2.2 临床 Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ 期试验究竟在试验什么？ 2.3 药物研发——见证花式失败 2.4 小型公司或机构如何规避风险？ 第三章 FDA 机构的作用 3.1 FDA 该管的，以及管不着的 3.2 药物研发中，需要与 FDA 打几次交道？ 3.3 FDA：我太难了！FDA 面临的局限与难题 第四章 仿制药的前世今生 4.1 仿制药真香！究竟「香」在哪？ 4.2 仿制药面临更严格的监管 4.3 FDA 与仿制药的纠缠 4.4 印度，一个仿制药市场领跑的国度 后记作者说版权
一颗小药丸（知乎 痕量Brant 作品） (知乎「一小时」系列) EPUB, PDF, MOBI, AZW3, TXT, FB2, DjVu, Kindle电子书免费下载。